梦见别人剪头发由同写意新药英才俱乐部与凯莱英医药集团联袂倾情打造的新药临床研发如期于11月1日在美轮美奂的上海皇廷花园酒店上演。
如今的上海滩早已不是“冯敬尧、许文强”时代列强、刀枪厮杀的年代，到是成了跨国公司和中国药企新药开发的竞技场。
一如可初窥端倪的PD-1药物的上市角逐，在这片江湖里，棋逢对手，或硬博，或智取，观之烟波浩渺，处之刀光剑影，唯快不破。这背后，首席医学官（CMO）是决策和速度的核心所在。
论道上海滩，30位临床大家和大公司的CMO在同写意的舞台上尽情挥洒，从早期first-in-human临床试验，到概念验证，注册临床试验，运用统计及药物警戒合理把控失败风险，拓展药品的生命周期，全面解析中国新药临床阶段开发众多痛点难点，为新药临床研发的江湖剑客还原这一片汹涌澎湃下的清晰思维与前行光亮。
是我的！我的 我的....许文强：给你！程程，对不起，这一次我非走不可！我已经不是以前的许文强了！冯程程：
这几年，创新药物此起彼伏，多少秘诀，就在此地，我一定要去同写意，在江湖上留下我的传说。冯程程：
是的，程程，等我这次回来，江湖上大佬都会是我的朋友，江湖也将重起风云，到时，我一定求你爸爸将你嫁给我！第一幕
抗菌药物早期临床研发关键问题及解决方案——抗生素耐药已成为人类健康的全球性问题。其推新速度已难以满足临床用药需求，我们有必要共同探讨抗菌新药研发的立题、基于我国细菌耐药性情况及研发药物特点对选择适应证的考量、PK/PD及量效关系在早期临床研究方案设计、剂量选择等临床试验的解决方案等，促进抗耐药菌新药尽快上市。
NCI指南中的三大类功能性诊断包括：1. CR微瘤技术 (Conditional Reprogramming); 2. 类器官（Organoid）; 3. 人源肿瘤移植瘤模型（PDX： Patient Derived Xenograft）. 上海立迪的专利产品安可唯TM MiniPDX , 是7 天出结果的小鼠体内药敏检测技术，与经典PDX药效相关性高达92%， 但大大缩短了检测时间。在肿瘤的临床前新药研发中，功能性诊断技术发挥日益重要的作用，同时，国内外的一线肿瘤专家与国际药企也都纷纷开始尝试这些功能性检测技术在临床指导个性化精准用药方面的应用和伴随诊断。
神经系统药物是新药研发的三点之一。报告中分析了6个二期成功但三期失败的CNS药物，以及近30年的6个成功案例。由此指出，CNS药物开发已经形成由发病机制寻找靶标、进而设计药物的趋势。对应的研究模式也应该由伞式研究为篮式研究。
糖尿病药物早期临床开发需要通过灵活高效的试验设计、符合ICHGCP要求的临床试验过程，特别是临床安全性监查、心脏毒性临床评价及PK/PD模型分析，进行FIH、探索性或适应性临床试验，确定药物的安全性及有效性的剂量范围，是进行II-III期临床试验的前提。
主要是谈在ICH下，只有走中美、中欧、中日联合之，才能使我国的生物医药企业做大做强。我国的优势是在于有很大的病人人群，而且我国还有成本低的优势，而以美国为代表的国家，在药物原研能力方面非常强，在注册以及在产品报销方面也独占优势。
因此把中国和国家的优势联合在一起，这将是我们企业能够做大做强的一个基本，为了能够充分调动各方优势资源，这就需要公司要建立一个具有国际化运行能力的团队。
总之在新的下，团队要具有国际化的运行能力，同时资源整合也要从全球角度出发，最后是要能够迅速理解全球主要国家注册政策的改变，并迅速体现在工作计划中去。
创新企业既可以自己建立一个国际化团队，也可以与相应的专业服务组织，如各个阶段的CRO联合起来达到自己世界，运行全球资源的目的。
如何在新药注册试验上寻找创新，以便最快最好在全球注册上市是我们制药人一直不懈的努力和目标。我希望借这短短的30分钟与大家分享一些体会，特别是实施中会遇到的挑战及不确定因素。 怎样通过巧妙的设计，分析， 包括疾病特点，病人需求，及商业价值来决定注册试验的定位，方案及实施。临床试验的每一步都会牵动公司的发展与成败。所以正确的战略部署和精心设计，实施至关重要。
在新药申报和审批等药政进一步深化的过程中，机遇与挑战并存。创新药物研发企业应该抓住机遇，以发现未满足临床需求为切入点，探索快速、有效的新药开发和注册途径，力争把有意义的创新药物尽快申报获批，推入临床应用，填补医学空白。
前两年一窝蜂地跟风抢跑道的研发状况不但不能够促进新药创新，反而分散了有限的临床资源，对整体业界是一种损害。新药研发人一定要站在更高的出发点，全面布局中国和全球的研发战略，建设有执行力的临床团队，才能在群雄纷起的生物科技创业浪潮中佔据一席之地，打造出有自己特色的医药企业。
了解临床试验失败的原因，对于减少临床开发的损耗至关重要。因此，按照临床开发阶段和治疗领域，对最近几年百余个临床II/III期失败候选药物进行分析，本报告将详细阐述四类失败原因：疗效、安全性、战略、商业。
日常医学影像要求和标准与临床试验医学影像评价的要求与标准有所不同。作为临床研究来说，必须满足最基本的数据质量标准ALCOA原则，数据标准化和电子系统化的建立等。
临床试验中的中心化影像阅片就是要确保评价结果的可比性和标准的统一性，即质量、完整数据集、访视点和机构间一致等，并尽可能减少评估的偏倚。因而，如何建立和健全医学影像评价规范管理流程，确立中心医学评价机制在临床研究中尤为关键，直接关系到研究结果是否可以作为试验终点的依据获得药政部门的认可。
本环节将对医学影像数据质量与一致性管理基本原则，质量和控制要素，所涉角色和职责及其数据文档规范管理做出阐述，以确立中心医学影像评价在新药研究中的地位和发挥更重要的作用。
本次将介绍在优效性设计和非劣性设计中，不同的入选标准对结局的影响和如何合理的设置获得更合理的科学结果和结论；不同研究终点在研究设计应注意的问题及其处理，我们将简述ICH E9/R1提出的estimand的，特别是补救用药对疗效评价的影响，并且举例介绍补救用药的研究设计。
适应性设计允许根据临床试验过程中积累的信息对试验方案按照预设的方式（受试者人群，样本量，剂量选择，等）进行调整，甚至提早停止试验。此类设计增加了临床试验的灵活性，更好的伦理，提高成功率，和节约成本。同时，适应性方案也意味着更严格的设计和更复杂的执行。
ICH E6(R2)和中国的GCP修订稿中，都要求申办方建立和QMS，再加上目前对临床试验质量的重点关注，使得cQMS成为大家讨论的热点。
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